Terapi sel punca baru bernama zimislecel telah menunjukkan hasil yang menjanjikan dalam uji klinis tahap awal. Ini dianggap sebagai terobosan potensial dalam pengobatan diabetes tipe 1.
Terapi tersebut, yang melibatkan transplantasi sel islet yang sepenuhnya berdiferensiasi yang berasal dari sel punca, memungkinkan 83 persen peserta uji coba untuk berhenti menggunakan insulin sepenuhnya dalam waktu satu tahun setelah menerima dosis penuh.
Diabetes tipe 1 adalah kondisi autoimun kronis di mana sistem kekebalan tubuh menyerang dan menghancurkan sel beta penghasil insulin di pankreas. Kondisi seumur hidup ini memerlukan terapi insulin setiap hari dan membawa risiko episode hipoglikemia yang parah. Mengembalikan fungsi islet yang hilang telah lama menjadi tujuan dalam penelitian diabetes, dan zimislecel mungkin selangkah lebih dekat untuk mewujudkannya.
Penelitian tersebut, yang baru-baru ini diterbitkan dalam New England Journal of Medicine, mengevaluasi keamanan dan efektivitas zimislecel dalam uji coba tahap 1-2 yang melibatkan 14 individu dengan diabetes tipe 1. Semua peserta memiliki kadar C-peptida yang tidak terdeteksi—penanda produksi insulin—pada awal penelitian.
Para peserta dibagi menjadi tiga kelompok. Dua orang menerima setengah dosis zimislecel (0,4×10⁹ sel) dengan opsi untuk dosis ulang. Sebanyak 12 peserta yang tersisa menerima dosis penuh (0,8×10⁹ sel) dalam satu kali sesi. Yang terpenting, terapi tersebut diberikan tanpa glukokortikoid—steroid yang biasanya digunakan untuk menekan respons imun tetapi dapat menyebabkan efek samping metabolik.
Hasilnya menggembirakan. Ke-14 orang tersebut menunjukkan tanda-tanda pencangkokan dan fungsi sel islet pasca-perawatan. Di antara mereka yang menerima dosis penuh, 100 persen bebas dari kejadian hipoglikemia berat, dan semuanya memenuhi target HbA1c. Mereka juga menghabiskan lebih dari 70 persen waktu mereka dalam kisaran glukosa darah optimal, suatu peningkatan yang substansial.
Yang paling mencolok, 10 dari 12 penerima dosis penuh—sekitar 83 persen—mencapai kemandirian insulin pada tanda satu tahun.
“Studi ini merupakan lompatan yang berarti menuju penyembuhan fungsional untuk diabetes tipe 1,” kata peneliti utama Dr. Thomas W. Reichman. “Meskipun kami tetap berhati-hati karena ukuran sampel yang kecil dan tindak lanjut yang terbatas, sinyal awal sangat positif.”
Namun, terapi ini bukannya tanpa risiko. Efek samping serius yang paling umum adalah neutropenia—penurunan sel darah putih yang berbahaya—yang terlihat pada tiga peserta. Dua kematian terjadi selama penelitian: satu karena meningitis kriptokokus, infeksi jamur, dan yang lainnya pada peserta dengan penurunan neurokognitif yang parah sebelumnya.
Para ahli di bidang ini menanggapi dengan optimisme yang hati-hati. "Bidang pengobatan regeneratif telah mencari solusi berbasis sel punca yang dapat ditingkatkan untuk diabetes selama bertahun-tahun," kata seorang ahli endokrinologi yang berbasis di Mumbai yang tidak terlibat dalam penelitian tersebut. "Jika zimislecel terus menunjukkan kemanjuran semacam ini dalam uji coba yang lebih besar, hal itu benar-benar dapat mengubah lanskap pengobatan."
Kebutuhan akan alternatif insulin mendesak. Terapi yang menggantikan fungsi sel beta yang hilang dan mengurangi atau menghilangkan kebutuhan akan insulin dapat sangat meningkatkan kualitas hidup pasien.
Uji coba tersebut melibatkan sejumlah kecil pasien dan tindak lanjut dibatasi hingga satu tahun. Langkah selanjutnya akan mencakup uji coba yang lebih besar dan lebih lama untuk memastikan kemanjuran dan memantau keamanan jangka panjang. (theweek)
